Hospital de Base cria estratégia para garantir continuidade de tratamento de doença rara

Protocolo permite que paciente volte a receber, de forma gradual e segura, o único medicamento disponível no mundo para controlar a síndrome de quilomicronemia familiar (SQF)

Fátima Xavier viveu a maior parte da vida com dores abdominais, lesões na pele, lapsos de memória e episódios de pancreatite, mas sem nunca ter tido um diagnóstico para o que sentia. “Fui para vários hospitais particulares, fiz vários exames e nada”, relembra.

Foi então que, depois de 48 anos, em 2017, ela se tornou paciente do Hospital de Base do Distrito Federal (HBDF), unidade administrada pelo Instituto de Gestão Estratégica de Saúde do Distrito Federal (IgesDF), e finalmente conseguiu uma resposta para o mistério.

A paciente foi diagnosticada com síndrome de quilomicronemia familiar (SQF), doença genética rara, sem cura que compromete o metabolismo das gorduras no organismo. Ela começou, então, a controlar os sintomas com o único medicamento disponível no mundo para o seu caso. Mas teve que interromper o uso após desenvolver uma reação.

A cardiologista do Hospital de Base, Ana Claudia Cavalcante Nogueira, explica que a doença impede o corpo de processar adequadamente os lipídios, um tipo de gordura. “Quando a gente come gordura, existe uma enzima responsável por tirar essa gordura do sangue e jogar para dentro da célula, chamada de lipase lipoproteica. A Fátima tem uma mutação que faz essa enzima não funcionar, então tudo que ela come de gordura não é absorvido e fica na corrente sanguínea”, detalha.

O acúmulo dessas substâncias pode provocar crises graves de pancreatite, condição que pode levar à morte. Fátima relata que já chegou a ter níveis de gordura no sangue até 60 vezes acima do normal. “Eu senti alívio ao receber o diagnóstico porque passei a saber do que se tratava. Mas senti desespero ao mesmo tempo por saber que não tinha cura. Quando descobri como era o tratamento, foi outra grande preocupação. Já imaginei toda a batalha que teria pela frente”, afirma.

R$ 130 mil

Custo aproximado de uma dose do tratamento de SQF

Por se tratar de uma doença extremamente rara, existe apenas uma opção terapêutica disponível no Brasil, com custo aproximado de R$ 130 mil por dose. A medicação precisa ser administrada a cada duas semanas para manter os níveis de gordura sob controle e evitar complicações. Após decisão judicial, a paciente passou a receber o medicamento pelo Ministério da Saúde, em 2022. O que parecia ser um avanço decisivo, no entanto, trouxe um novo obstáculo.

Estratégia para manter o tratamento

Desde as primeiras aplicações, ela apresentou reações adversas, como coceira, vermelhidão no local da aplicação e cansaço intenso no dia seguinte. O quadro evoluiu até episódios mais graves, com calafrios, febre e tremores durante a madrugada. Diante da recorrência dos sintomas, a reação foi confirmada e o uso do medicamento precisou ser interrompido. “Eu lutei tanto para conseguir esse remédio, e aí tive essa reação. Me bateu um grande desespero, eu não sabia o que ia fazer”, relata Fátima.

Diante de um caso raro e sem precedentes no país, a equipe do HBDF, após estudos, estruturou um plano de dessensibilização, técnica que reduz a reação do organismo ao medicamento, para permitir que o corpo da paciente se adapte gradualmente à substância. O protocolo consiste na aplicação fracionada do remédio, em doses progressivas e sob monitoramento rigoroso.

“Nós dividimos o remédio em quantidades pequenas, e vamos administrando de pouco em pouco para ver como a paciente reage, tentando fazer com que o organismo dela se acostume com a medicação”, explica a médica.

Fátima já passou por duas sessões seguindo o novo protocolo, com resultados positivos. Até o momento, apresentou apenas uma leve vermelhidão no rosto, reação considerada uma resposta controlada. A expectativa é que o processo seja concluído em cerca de seis meses, permitindo o retorno ao esquema convencional de uso.

A condução do caso envolveu uma força-tarefa de profissionais de diferentes áreas, com apoio de especialistas de outros estados, garantindo segurança clínica e ampliando o conhecimento sobre a doença.

“O sucesso deste protocolo trará benefícios não somente para Fátima, mas para todas as pessoas que venham a desenvolver alergia a essa medicação”

“O sucesso deste protocolo trará benefícios não somente para Fátima, mas para todas as pessoas que venham a desenvolver alergia a essa medicação. O conhecimento gerado com o que estamos fazendo aqui terá repercussão não somente no Brasil, mas em todo o mundo”, destaca Ana Claudia.

A paciente, que realiza todo o acompanhamento pelo Sistema Único de Saúde (SUS), reforça a importância da continuidade do cuidado. “Essa dessensibilização é para garantir a minha vida, já que sem a medicação, eu posso ter uma pancreatite fatal”.

Segundo o presidente do IgesDF, Cleber Monteiro, o caso reforça a capacidade do Hospital de Base de conduzir situações de alta complexidade com segurança e inovação, evidenciando o compromisso do instituto com a qualidade da assistência prestada à população.

“Mostramos a capacidade técnica e o compromisso das nossas equipes em buscar soluções mesmo diante de situações raras e complexas. No IgesDF, o paciente está no centro do cuidado, e isso significa não medir esforços para garantir a continuidade do tratamento com segurança e qualidade”, conclui.

*Com informações do IgesDF
 

Fonte: Agência Brasília